Ett nytt läkemedel mot en sällsynt form av den dödliga nervsjukdomen ALS har väckt debatt i Sverige.
Julia Lundberg
Uppdaterad: 18 maj 2025Publicerad: 18 maj 2025
ANNONS
Mest läst i kategorin
Trots att behandlingen godkänts på EU-nivå har det svenska NT-rådet avrått regionerna från att använda läkemedlet, med hänvisning till bristande effekt och höga kostnader.
Beslutet får nu motstånd från delar av läkarkåren.
“Patienter kommer att dö. Men jag är inte förvånad. Vi hade väntat oss det här”, säger neurologen Peter Andersen, till Läkartidningen.
MISSA INTE: Gick ner i vikt med Ozempic – men tusentals går upp igen efteråt. News55
Ovanlig form av ALS
Läkemedlet Qalsody, med den aktiva substansen tofersen, är utvecklat för att behandla en mycket ovanlig, ärftlig variant av ALS.
Denna form orsakas av mutationer i SOD1-genen och utgör endast cirka två procent av alla ALS-fall.
ANNONS
Det uppger Svenska Dagbladet och hänvisar till TT.
Trots den lilla patientgruppen uppgår den årliga behandlingskostnaden till närmare 3,4 miljoner kronor per individ.
ANNONS
Senaste nytt
Begränsad dokumentation
NT-rådet, som har till uppgift att vägleda regionerna i användningen av nya läkemedel, menar att forskningen hittills inte visat att Qalsody leder till förbättrad funktionsförmåga hos patienterna.
I sin bedömning lyfter rådet att de kliniska studier som gjorts inte gett tillräckliga bevis för en verklig, mätbar nytta.
Eftersom effekten anses osäker, och prisförhandlingar med tillverkaren Biogen inte lett till tillräckliga prisjusteringar, avråder rådet från användning av läkemedlet inom den offentliga vården.
“Det finns ett stort behov av effektiva läkemedel för behandling av ALS och det har funnits stora förhoppningar om att Qalsody skulle kunna bromsa sjukdomsförloppet hos patienter med den här specifika mutationen, men i de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna”, säger Åsa Derolf, ordförande i NT-rådet, i ett pressmeddelande.
Allvarliga biverkningar
ANNONS
Utöver den tveksamma effekten nämns också riskerna för biverkningar som en viktig anledning till avrådan.
Behandlingen ges genom injektioner i ryggmärgsvätskan, en metod som i sig är invasiv och medför komplikationsrisk.
I studierna har flera biverkningar, vissa allvarliga, rapporterats bland patienterna.
Professionell kritik
Beslutet har inte passerat utan invändningar.
Professor Peter Andersen, neurolog vid Norrlands universitetssjukhus, är en av de som öppet kritiserat NT-rådets hållning.
Enligt honom finns det starka skäl att tro att behandlingen faktiskt bromsar sjukdomsförloppet hos vissa patienter.
Han pekar på att även små fördröjningar i sjukdomens utveckling kan ha stor betydelse för de drabbades livskvalitet och menar att beslutet inte tar hänsyn till patientperspektivet.
ANNONS
“I andra länder som sedan 2021 har använt tofersen i early access-program ser man helt fantastiska resultat på flertalet patienter. Enstaka patienter svarar inte. Men flertalet patienter i till exempel Tyskland och Belgien svarar. Man får stopp på sjukdomen hos flertalet. Några patienter återfår till och med funktion”, säger han.
Se även:
Christina, 71 lever med svår ALS: Kommunen drar undan mattan. News55
Expert: För få tar läkemedel mot rökning – “Många extra levnadsår”. News55
Snart kan du hämta ut medicin i Spanien – med ny EU-lag. NEws55
Tolv biverkningar från läkemedel – som ofta missas. News55
Läs mer från News55 - vårt nyhetsbrev är kostnadsfritt:
Julia Lundberg
Julia Lundberg har arbetat på både Dagens PS och Realtid med ekonomijournalistik tidigare. Som skribent News55 fokuserar hon på alla ämnen som berör seniorer. Inte minst ekonomi och privatekonomi, men även hälsa, husdjur, familj och det goda i livet.
Julia Lundberg
Julia Lundberg har arbetat på både Dagens PS och Realtid med ekonomijournalistik tidigare. Som skribent News55 fokuserar hon på alla ämnen som berör seniorer. Inte minst ekonomi och privatekonomi, men även hälsa, husdjur, familj och det goda i livet.
ANNONS
ANNONS
Senaste nytt
ANNONS
ANNONS